במרבית מחלות סרטן הראש והצוואר של תאי קשקש HNSCC קיים ביטוי יתר של הקולטן EGFR נוגדנים נגד האזור החוץ תאי של EGFR ומולקולות קטנות המעכבות את אזור הקינאזה התוך תאי של EGFR משמשים לטיפול במחלות הסרטן האלה, ואחרים נמצאים בתהליך הפיתוח למטרה זו.

האסטרטגיה הקלינית לפיתוח פטוסמטמאב (כמוצר הרפואי הניסיוני) כוללת מחקר שלב 1/2 ראשון בבני אדם (המחקרCL01 ) שחלקו הראשון הוא הגדלת מינון של פטוסמטמאב כמונותרפיה למטופלים עם סרטן המעי הגס והחלחולת (CRC) גרורתי (mCRC), שמחלתם התקדמה בזמן טיפול בכימותרפיה המבוססות על אוקסליפלאטין (oxaliplatin) ועל אירינוטקאן (irinotecan), עם או בלי תוספת של טיפול נגד אנגיוגנזה, כדי לקבוע את המינון המומלץ לשלב 2 (RP2D). הגיוס לחלק הגדלת המינון כבר הושלם. בהרחבה של אותו המחקר, נבחנו הפעילות, הבטיחות והסבילות של פטוסמטמאב במינון המומלץ לשלב 2 (RP2D), שהיה 1500 מ"ג פעם בשבועיים כמונותרפיה, בעוקבות עם התוויות של גידולים מוצקים נבחרים, שיש בהם תלות בסיגנל EGFR. במסגרת העוקבות עם התוויות הגידולים המוצקים נבדקה פטוסמטמאב במטופלים עם מחלות HNSCC מתקדמות מקומית שאינן מתאימות לכריתה כירורגית או גרורתיות, אשר קיבלו שני קווי טיפול מערכתי קודמים,

כטיפולים מונותרפיים או בעוקבת קו ראשון בשילוב עם פמברוליזומאב (pembrolizumab). פטוסמטמאב הראתה פעילות משמעותית עם תגובות ממושכות נגד HNSCC בשלב מתקדם שטופל לפני כן באימונותרפיה ובכימותרפיה המבוססת על פלטינום. מטרה עיקרית: להשוות את הפעילות נגד גידולים מבחינת שיעור התגובות האובייקטיביות (ORR) לפי גרסה 1.1 של הנחיות הקריטריונים להערכת התגובה בגידולים מוצקים (RECIST), שהוערכו באמצעות סקירה מרכזית בלתי תלויה תוך שימור הסמיות (BICR) בקרב מטופלים עם HNSCC גרורתי/נשנה שאינו ניתן לריפוי שמחלתם התקדמה במהלך טיפול נגד PD-1 וטיפול המכיל פלטינום או אחריהם ומקבלים טיפול מונותרפי בפטוסמטמאב, לבין הפעילות במטופלים דומים המקבלים טיפול מונותרפי לבחירת החוקר להשוות את ההישרדות הכוללת (OS) של מטופלים עם HNSCC גרורתי/נשנה שאינו ניתן לריפוי שמחלתם התקדמה במהלך טיפול נגד PD-1 וטיפול המכיל פלטינום או אחריהם, ומקבלים טיפול מונותרפי בפטוסמטמאב, לבין ה-OS של מטופלים דומים המקבלים טיפול מונותרפי לבחירת החוקר