רקע כללי:
GS-9716 היא מעכב חזק, בררני וזמין ביולוגית בנטילה פומית של MCL1 (לוקמיה של תאים מיאלואידים 1). MCL1 הוא חלבון אנטי אפופטוזיס המקדם הישרדות תאים על ידי מניעת השראת אפופטוזיס בסוגי סרטן רבים, וביטוי גבוה של MCL1 בגידולים נמצא במתאם עם פרוגנוזה שלילית. עיכוב ישיר של MCL1 עם מולקולות קטנות יכול להיות אסטרטגיה מבטיחה לטיפול בסרטן, הן כחומר יחיד ו/או בטיפול משולב עם כימותרפיה וחומרים ממוקדים (פנימיים לגידול ואימונו-אונקולוגיה).
מטרת המחקר: להגדיר את המנה המרבית הנסבלת ואת המינון המומלץ של GS-9716 כטיפול יחידני בממאירויות מוצקות מתקדמות וכדי לאפיין את הבטיחות והסבילות של טיפול יחידני ב-GS-9716.
תקופת הטיפול: עד 105 שבועות
ההליכים השונים בניסוי: סקירת ההיסטוריה הרפואית והתרופות, בדיקה גופנית, אק"ג 12 ערוצים, אקו לב, מדידת סימנים חיוניים, משקל וגובה, סריקת דימות של הגידול, דגימות דם, דגימות שתן, ביופסיה (ארכיון).