גליומה דיפוזית עם המוטציה H3 K27M היא מחלת סרטן נדירה, חמורה ומסכנת חיים במוח, וכן בעלת השפעה קשה על התפקוד היומיומי. לא קיימים טיפולים מאושרים ייחודיים עבור מטופלים עם גליומה דיפוזית עם המוטציה H3 K27M. אין אף טיפול רפואי יעיל לגליומות בגזע המוח (המכונות כיום באנגלית "גליומות של קו האמצע" [midline gliomas]), עבור ילדים ובוגרים, מלבד טיפול בקרינה וניתוח.
ONC201 היא תרופה חדשה הנמצאת בפיתוח לטיפול במטופלים בוגרים וילדים עם גליומות עם המוטציהH3 K27M. ONC201עשויה לסייע בהשמדת תאי גידול מבלי להשפיע על תאי הגוף התקינים. ONC201 היא מולקולה ראשונה מסוגה בעלת פעילות חזקה נגד מחלת הסרטן. ONC201 חודרת דרך מחסום הדם-מוח, מצטברת בריכוזים בעלי חשיבות קלינית ברקמות הגידול במוח, ומשרה מוות של תאי הגידול במחלות מסוג גליובלסטומה. התועלת האפשרית למשתתפים שיקבלו ONC201 עשויה לכלול תגובה קלינית טובה יותר, עיכוב של התקדמות המחלה, זמן הישרדות ארוך יותר או איכות חיים טובה יותר. המשתתפים המתאימים ישובצו באקראי לאחת משלוש קבוצות טיפול, שיקבלו את טיפול המחקר (ONC201 ו/או פלצבו תואם) במתן פומי, פעמיים בשבוע, עד שיתקיים אחד מהקריטריונים להפסקת הטיפול.