רקע כללי:
מחקר זה יהיה מחקר רב-מרכזי, בינלאומי,
כפול-סמיות, מבוקר פלצבו במטופלים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה הנושאת מוטציות בנוקלאופוסמין 1 שלא טופלו בעבר. עם העמידה בכל קריטריוני ההתאמה להשתתפות, הנבדקים יעברו הקצאה אקראית ביחס של 1:1 לקבלת כימותרפיית השראה אינטנסיבית בשילוב עם מעכב טירוזין קינאז בטחול (SYK), עם אנטוספלטיניב או עם פלצבו. המחקר יכלול שלבי סינון, השראה, ייצוב, סוף טיפול ומעקב ארוך טווח.
מטרת המחקר:
להעריך את היעילות של אנטוספלטיניב בהשוואה לפלצבו, כאשר היא ניתנת בנוסף לכימותרפיה במטופלים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה הנושאת מוטציות בנוקלאופוסמין 1, שלא טופלה בעבר.
המשתתפים:
המחקר מתוכנן לכלול כ-180 גברים ונשים, בגילאי 18 עד 75 שנים, עם לוקמיה מיאלואידית חריפה עם מוטציות בנוקלאופוסמין 1 שאובחנה לראשונה.
המשך הצפוי לטיפול ולמעקב:
המטופלים ימשיכו לקבל את תרופת המחקר כל עוד יפיקו ממנה תועלת ללא תופעות לוואי משמעותיות. בסך הכול, ההשתתפות בסינון ובתקופת הטיפול צפויה להימשך עד כ-6.5 חודשים. הדבר יכלול עד 25 ביקורי מחקר, בתדירות של פעמיים בשבוע עד כל 3-2 שבועות, אך התדירות תשתנה בהתאם לטיפול המקובל במרכז המחקר. ההשתתפות במחקר עשויה להימשך עד 5 שנים בסך הכול, כולל שלב המעקב.