תחום: נוירולוגיה
מצב רפואי: מחלת אלכסנדר
תל – אביב
תכשיר רפואי
14/09/2021
מגייס
  • המחקר פתח/סגור
    סטטוס המחקר
    מגייס
    תקציר המחקר

    רקע כללי מחלת אלכסנדר נגרמת על ידי טעות קטנה בגן החלבון הפיברילרי החומצי של תאי גליה (GFAP), שהוא האזור ב-DNA המכיל את ההוראות לייצור חלבון עם אותו שם (GFAP). טעויות קטנות אלו בהוראות הגנטיות מובילות לייצור יתר של GFAP במוח ובעמוד השדרה. ה-GFAP העודף מצטבר בצורת אגרגטים של חלבון הידועים כסיבי רוזנטל הגורמים לתקלה בתא ומוות. הסברה היא שדבר זה גורם להרס של מעטפת המיאלין, כיסוי שומני המקיף את סיבי העצב ומגן עליהם. השמדת המיאלין מובילה לתסמינים הקשורים למחלת אלכסנדר. ההשפעה המיועדת של ION373 היא להפחית את רמות ה-GFAP, ובכך להימנע מהשמדה נוספת של מעטפת המיאלין ובאופן פוטנציאלי לשנות את מהלך תסמיני המחלה. עדיין לא ידוע אם ION373 בטוחה או יעילה בבני אדם. המשך הצפוי לטיפול ומעקב תקופת טיפול כפול-סמיות (60 שבועות): המטופלים יעברו הקצאה אקראית ביחס של 1:2, ION373:פלצבו. תקופת טיפול בתווית פתוחה (60 שבועות): כל המטופלים שישלימו את הערכות שבוע 61 יקבלו ION373 החל משבוע 61.

    המשך לקרוא
    התוויה נחקרת
    מטופלים עם מחלת אלכסנדר
    איזור גאוגרפי
    תל – אביב
    מרכז/ים רפואי/ים מגייס/ים
    מרכז רפואי תל-אביב ע"ש א. סוראסקי
    תאריך אישור הניסוי
    14/09/2021
    שלב המחקר (פאזה)
    II
    סמיות
    סמיות כפולה
    אקראיות
    כן
    מספר NIH
    NCT04849741
    קישור לאתר NIH
    https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04849741
    זרועות מחקר

    ION373 (רמות מינון מרובות)

    פלצבו

  • המוצר פתח/סגור
    סוג המוצר
    תכשיר רפואי
    שם מוצר מסחרי
    לא רלוונטי
    שם מוצר גנרי
    לא רלוונטי
    צורת מתן
    תוך-ורידי
    סטטוס רישום מוצר המחקר
    לא רשום
  • המשתתפים פתח/סגור
    קריטריוני הכללה
    המשך לקרוא
    קריטריוני אי הכללה
    המשך לקרוא

    תנאי הקבלה (קריטריוני הכללה ואי-הכללה) של משתתפים במחקרים הקליניים המפורסמים במאגר הם חלקיים בלבד, וייתכנו הבדלים בתנאי הקבלה בין מרכזים רפואיים שונים.

    מספר המשתתפים בארץ
    4
    מספר המשתתפים בעולם
    72
    הדרישות מהמשתתף במחקר

    המטופל יעבור את ההליכים הבאים: לפני כל מנה של תרופת המחקר (ION373 או פלצבו), המטופלים יעברו בדיקות מקומיות של טסיות ופרמטרים של קרישה כאמצעי זהירות לפני ניקור מותני. על מנת להתאים להשתתפות במחקר, למטופל חייב להיות אישור גנטי של מוטציה ספציפית בגן GFAP. אם המטופל לא עבר בדיקה זו, תיאסף דגימת דם לבדיקה גנטית עבור מוטציה זו. לאחר המתן הראשוני של תרופת המחקר ביום 1, המטופלים יישארו במרכז המחקר למשך לפחות 24 שעות ויהיו במעקב לאיתור תסמינים או סימנים קליניים חריגים כלשהם. ההערכות במהלך תקופות אשפוז אלה כוללות הערכה קלינית של המטופל, בדיקה נוירולוגית וגופנית, סימנים חיוניים, בדיקות אק"ג, דגימות דם ושתן וניתוחי מעבדה קליניים. הערכה נוירולוגית שגרתית מלאה תבוצע 3 שעות ו-5-6 שעות לאחר מתן התרופה. דגימות של נוזל מוחי-שדרתי יילקחו לפני מתן המנה בכל יום של מתן תרופת המחקר.

  • אנשי קשר פתח/סגור
    {{$index + 1}}.
    אזור גאוגרפי:
    {{Contact.HealthGeographicArea}}
    מרכז רפואי:
    {{Contact.HealthRecruitersMedicalCenters}}
    חוקר/ת ראשי/ת:
    {{Contact.HealthRuoff}}
    סטטוס המחקר:
    {{Contact.HealthResearchStatus}}
    טלפון צוות המחקר:
    {{Contact.HealthCoordinatorPhone}}
    דוא"ל צוות המחקר:
    {{Contact.HealthCoordinatorMail}}