מדובר במחקר רב-מרכזי בחולי AML בגילאי 18-70. תרופת המחקר היא CPX-351 (או בשמה המסחרי: VYXEOS) - זו תרופה ליפוזומלית המורכבת מתשלובת של 2 תרופות כימותרפיות (ציטרבין ודאונורוביצין) הניתנות ביחס מאוד צדוייק ביניהן (יחס מולרי של 5:1), תרופה זו הוכחה במחקר כיעילה בחולי AML קשים במיוחד - חולים עם מחלה שהיא משנית לטיפול כמותרפי/קרינתי קודם או למחלת מח עצם קודמת (MDS). התרופה רשומה באינדיקציה זו בארה"ב ואף נמצאת שם בשימוש נרחב באינדיקציה זו. הרעיון במחקר הנוכחי הוא לבדוק את יעילותה של התרופה בחולי AML 'רגילים', כאשר ההנחה היא שאם בחולים עם AML משני התרופה יעילה במיוחד אז כל שכן שכך יהיה ב-AML סטנדרטי. יש להדגיש שהחולים הללו, אם לא ישתתפו במחקר, יקבלו את אותן תרופות כמותרפיות (ציטרבין ודאונורוביצין) בצורת המתן הסטנדרטית, כלומר בעירויים נפרדים לוריד, במשך 3 ימים (דאונורוביצין) ו-7 ימים (ציטרבין). המחקר הוא בעל זרוע אחת, כך שכל מי שיגוייס למחקר יקבל את תרופת המחקר.

יגוייסו למחקר חולים עם אבחנה חדשה של AML, בדרגת סיכון נמוכה עד בינונית, שאין להם את המוטציה ב-FLT3. החולים יהיו בגילאים 18-70, עם תפקוד לבבי סביר (EF>=40%), רמה תפקודית סבירה (ECOG PS 0-2), המועמדים לטיפול כמותרפי אינטנסיבי. כמובן, שגיוס למחקר יותנה באישור ועדת הלסינקי בכל מרכז רפואי ובחתימת המטופל על טופס הסכמה.

במסגרת המחקר יקבלו החולים את תרופת המחקר, כטיפול אינדוקציה (=טיפול שנועד להכניס את החולה להפוגה ממחלתו), במינון 100 יחידות למ"ר, בימים 1,3,5 (במקום 7 ימים בטיפול הסטנדרטי). ע"פ שיקול הדעת של הרופא המטפל, ניתן יהיה להוסיף ביום הטיפול הראשון גם מנה אחת של Mylotarg במינון 3 מ"ג למ"ר (מקסימום - 4.5 מ"ג). ביום 14 להתחלת הטיפול, תבוצע בדיקת מח עצם. אם מח העצם יהיה היפרצלולרי ומלא בתאי מחלה (בלאסטים), ניתן יהיה לתת טיפול אינדוקציה נוסף עם תרופת המחקר, בימים 1,3. לאחר מתן הטיפול, החולים ינוהלו במחלקה בה הם מאושפזים בדיוק כפי שמנוהלים חולים מקבילים שקיבלו את הטיפול הסטנדרי. אם התאוששות ספירת הדם, סביב יום 30 להתחלת הטיפול, תבוצע בדיקת מח עצם. דגימה מבדיקה זו, כמו גם דגימה מבדיקת הבסיס שבוצעה באבחנה, ישלחו למעבדת אפיון תאים בביה"ח שערי-צדק, על מנת להעריך את עומק התגובה לטיפול (=minimal residual disease, או בקיצור MRD). לאחר שלב זה, ימשיכו החולים לקבל טיפול בהתאם למדיניות המקובלת במוסד הרפואי בו הם מטופלים.

ימשך מעקב אחרי החולים, בעיקר בשאלה של חזרת המחלה ומשך החיים. מטרות המחקר: להעריך את מידת התגובה לטיפול, בטיחות הטיפול, תגובת MRD, שרידות ללא חזרת לוקמיה (DFS), שרידות כוללת (OS).