לוקמיה לימפוציטית כרונית / לימפומה של לימפוציטים קטנים היא הצורה הנפוצה ביותר מבין סוגי הלוקמיה במבוגרים בעולם המערבי ומהווה כ- 30%-40% מכלל סוגי הלוקמיה. היקף הטיפולים עבור מטופלים אלו השתנה באופן קיצוני ב-10 השנים האחרונות, שינוי שהביא לשיפור משמעותי בתוצאות לטווח ארוך.
עבור מטופלים עם מחלה שאובחנה לראשונה, קיימות אפשרויות רבות של טיפול קו ראשון. אפשרויות אלו כוללות שימוש במעכבים קוולנטיים של ברוטון טירוזין קינאז (איברוטיניב, (אימברוביקה) או אקלברוטיניב (קאלקוונס)), בעיכוב BCL2 (ונטוקלקס (ונקליקסטו)) ובכימותרפיה. ניתן להוסיף נוגדן נגד CD20 לכל אחד מהטיפולים הללו. באופן כללי, מעכבי ברוטון טירוזין קינאז הפכו לטיפול קו ראשון מועדף, על סמך פרופיל היעילות המצוין שלהם (שיפור בהישרדות ללא התקדמות המחלה ובהישרדות הכוללת בהשוואה לכימו-אימונותרפיה) ועל סמך הנוחות בנטילת התרופה. עם זאת, חשוב לציין כי טיפולי קו ראשון המבוססים על מעכב ברוטון טירוזין קינאז אינם מרפאים, ובסופו של דבר המטופלים חווים הישנות המחלה.
מחקר זה הנו מחקר שלב 3 בתווית פתוחה, בהקצאה אקראית של פירטוברוטיניב הניתנת כטיפול במשך קבוע בשילוב עם ונקליקסטו וריטוקסימאב (מבטרה) - (זרוע א') לעומת ונקליקסטו ומבטרה - (זרוע ב') במטופלים עם לוקמיה לימפוציטית כרונית/לימפומה של לימפוציטים קטנים שטופלו בעבר. פירטוברוטיניב היא מעכב פומי סלקטיבי במיוחד של ברוטון טירוזין קינאז, המתחרה באדנוזין טריפוספט.
פירטוברוטיניב נבדלת מהמעכבים האחרים המאושרים של ברוטון טירוזין קינאז על בסיס תכונותיה הסלקטיביות, הפרמקולוגיות והפרמקוקינטיות, ועל בסיס אופן ההיקשרות שלה שאינו קוולנטי. כמו כן, פירטוברוטיניב היא מולקולה בררנית במיוחד. הבררנות שלה גדולה ביותר מפי 300 עבור ברוטון טירוזין קינאז לעומת 370 קינאזות אחרות שנבדקו, דבר המגביל את הפוטנציאל לרעילויות מתווכות מחוץ ליעד.