1. רקע כללי
RINGSIDE הוא מחקר שלב 2/3 אקראי בנבדקים עם גידולי דסמואיד מתקדמים, הכולל שני חלקים. חלק א הוא מחקר גלוי תווית למציאת משטר מינון; חלק ב הוא מחקר כפול סמיות בביקורת פלצבו שישתמש במשטר המינון שנבחר בחלק א. מחקר המשך גלוי תווית, שיתואר בפרוטוקול נפרד, מתוכנן עבור נבדקים שישלימו את חלק א (אחרי בחירת משטר הטיפול) או את חלק ב (אחרי ניתוח היעילות), וכן עבור נבדקים שטופלו בפלצבו בחלק ב, והייתה להם התקדמות של המחלה לפי בדיקה רדיולוגית שנסקרה באופן מרכזי, אשר יעברו לטיפול ב-AL102 במהלך חלק ב.
2. המטרה העיקרית היא:
חלק א:
המטרה העיקרית של חלק זה של המחקר היא להעריך את הבטיחות והסבילות של AL102 בנבדקים עם גידולי דסמואיד מתקדמים.
חלק ב:
המטרה העיקרית של חלק זה של המחקר היא להעריך את ההשפעות של AL102 על התקדמות המחלה בנבדקים עם גידולי דסמואיד מתקדמים.
3. משך המחקר:
הנבדקים יקבלו AL102 עד להתקדמות המחלה, להופעת רעילות שאינה נסבלת או לביטול ההסכמה. הנבדקים ימשיכו להיבדק פעם בארבעה שבועות כמתואר בתוכנית הפעילות שבפרוטוקול.
4. ההליכים הצפויים במהלך המחקר:
בדיקה גופנית מלאה ובדיקה גופנית ממוקדת בתסמינים, סימנים חיוניים, משקל, גובה, אק"ג עם 12 מוליכים, צילום רנטגן של החלק העליון (המקורב) של עצם השוקה, MRI/CT, רמת התפקוד לפי ECOG, הערכת המחלה לפי הקריטריונים RECIST 1.1, אירועים חריגים, מילוי שאלונים, איסוף דגימת גידול.
בדיקות מעבדה (מקומיות) בדיקת דם, בדיקת שתן כללית, בדיקת היריון, דם לבדיקות PK, דם לבדיקות סמנים ביולוגיים (cfDNA, mRNA).