עמילואידוזיס היא קבוצה הטרוגנית נדירה וחמורה של מחלות המאופיינות במאגרי חלבונים סיביים ועמילואידים הממוקמים באיבר יחיד או באופן שיטתי באיברים רבים. עמילואידוזיס הוא הצורה הנפוצה ביותר של מחלת עמילואיד מערכתית, המהווה כ 70% מכלל החולים הסובלים מהמחלה. כל האיברים, חוץ מהמוח, יכולים להיפגע ע"י עמילואידוזיס, מה שיכול להוביל לתפקוד לקוי בלתי הפיך של האיברים ומוות אם הדבר לא מטופל ביעילות. המחלה היא באופן בלתי נמנע מתקדמת וצברי משקעי החלבון עמילואיד מפריעים לתפקוד הבריא של הרקמה או האיבר וגורמים לתסמינים קליניים, אי ספיקת איברים ומוות. כ 40% מהמטופלים נפטרים תוך 12 חודשים מהאבחון. הפרוגנוזה גרועה מאד, כאשר פחות מ 5% מכלל המטופלים בעמילואידוזיס שרדו עשר שנים לאחר האבחנה. הפרוגנוזה של חולי עמילואידוזיס תלויה בעומס העמילואיד ברקמות, בעיקר בלב , ובגודל שיבוט תאי הפלזמה ובביולוגיה שלהם, המנבאים את היכולת להשיג תגובה המטולוגית.

הטיפול בעמילואידוזיס מבוסס ברובו על טיפול כימותרפי ו / או השתלות תאי גזע אוטולוגיים שמטרתן למגר את תאי הפלזמה הפתולוגיים ולעצור את ייצור העמילואיד החדש ואת הסיבים המתקבלים. אין טיפולים מאושרים לעמילואידוזיס והאפשרות היחידה הזמינה לחולים היא לטפל בטיפולים ניסיוניים כחלק מניסוי קליני. חולים הסובלים מעמילואידוזיס נמצאים בסיכון גבוה למוות והם רגישים מאד לרעילות הטיפול בחודשים הראשונים לאחר האבחנה. אם מטופלים שורדים את הטיפול הראשוני הזה, הם עשויים לקבל תוצאה טובה יותר לטווח הארוך. קיים צורך לא מבוטל לטיפול המסיר משקעי עמילואיד שיוכל להגביל את חוסר התפקוד של האיברים ולהחזירם לתפקוד. ההשערה היא כי CAEL-101 ישנה את מהלך העמילואידואיס של הלב ע"י הסרת סיבי העמילואיד ברקמת הלב. CAEL-101 הוא איזוטיפ אימונוגלובולין G1 kappa כימרי

מטרות המחקר המטרות העיקריות הן: *לקבוע האם CAEL-101 עם טיפול להפרעות בתאי פלזמה משפרת את ההישרדות הכוללת במטופלים עם עמילואידוזיס ראשונית בשלב IIIb לפי סיווג Mayo, ללא עבר טיפולי, בהשוואה לטיפול להפרעות בתאי פלזמה בלבד *להעריך את הבטיחות והסבילות של CAEL-101 בשילוב עם טיפול להפרעות בתאי פלזמה המטרות המשניות העיקריות במחקר זה הן: *להעריך את השיפור התפקודי, כפי שנמדד על ידי מרחק ההליכה במבחן הליכה של שש דקות *להעריך את איכות החיים, כפי שנמדדת על ידי הניקוד הכולל בשאלון קנזס סיטי לקרדיומיופתיה *להעריך את איכות החיים על פי שאלון איכות חיים *להעריך את השיפור הלבבי