מיאלופיברוזיס (MF) היא מחלת סרטן נדירה (ששכיחותה נעה בין 0.3 ל- 1.5 מקרים ל- 100,000) של מערכת הדם הגורמת להצטלקות של מח העצם. תסמיני המחלה כוללים הגדלת טחול, אנמיה, תשישות, ירידה במשקל, גרד, הזעות לילה, חום, כאב עצמות, שרירים או בטן. הטיפול במיאלופיברוזיס כולל תרופות ובחלק מהמטופלים נשקלת גם השתלת מח עצם. מטרתו של מחקר זה היא לבחון טיפולים משולבים בתכשירים חדשניים שעשויים להעניק יתרונות קליניים המובילים לשינוי, כגון שליטה במחלה ושיפור באיכות החיים. ניסוי זה יתמקד בשילוב תכשירים המשנים את תפקודה של מערכת החיסון על מנת לקבוע את השילוב המבטיח ביותר אשר יעניק בטיחות ויעילות לצד פוטנציאל לשנות את מהלך המחלה. הטיפול שיקבל המשתתף כולל תרופה MBG453 בשילוב עם תרופה NIS793, כאשר הם ניתנים עם או ללא דציטאבין או ספרטליזומאב, או כאשר MBG453 או NIS793 ניתנים כתכשירים יחידים.

מחקר זה מחולק לשני חלקים עיקריים: הערכת מינונים/ העלאת מינונים והרחבת מינון.הערכת מינונים: במהלך הערכת המינונים, לקבוצות של 3-6 מטופלים יינתנו MBG453 + NIS793 בלבד או בשילוב עם ספרטליזומאב (הזרוע עם ספרטליזומאב תיפתח מאוחר יותר) על מנת להעריך את הבטיחות של משלבים אלה. אם הם נסבלים היטב, מטופלים חדשים יתווספו למחקר להמשך הערכת הבטיחות של כל אחד ממשלבים אלה, אשר ייחקרו בהמשך בחלק ההרחבה. העלאת מינונים: במהלך העלאת המינונים, לקבוצות של 3-6 מטופלים יינתנו MBG453 + NIS793 במינונים מקובלים בשילוב עם מינון התחלתי של דציטאבין על מנת לזהות את המינון הטוב ביותר של משלב זה אשר ייחקר בהמשך בחלק ההרחבה. אם שילוב המינונים הראשון שנבדק נסבל היטב, מטופלים חדשים יתווספו למחקר ויקבלו MBG453 + NIS793 במינונים המקובלים בשילוב עם מינון גבוה יותר של דציטאבין. העלאת מינונים הדרגתית זו תימשך עד אשר יושג שילוב המינונים המומלצים הידועים, או עד אשר שילוב של מינונים נמוכים יותר יודגם כנסבל ביותר.

הרחבת מינון: בשלב הרחבת המינון, ייתכן כי ייבדקו המינונים של MBG453 + NIS793 בלבד או בשילוב עם דציטאבין או ספרטליזומאב מחלק העלאת המינונים של המחקר. בהסתמך על הנתונים הקליניים המתפתחים ממחקר זה,MBG453 או NIS793 עשויים להיבדק גם כתכשירים יחידים. יגויסו מטופלים חדשים כדי להעריך ולהבין יותר את היעילות האפשרית של הטיפול על חולים עם סרטן כגון הסרטן ממנו אתה סובל. השתתפות במחקר תימשך כל עוד המחלה נותרת תחת שליטה, אלא אם כן המשתתף יסבול מתופעות לוואי המחייבות אותו להפסיק את טיפול המחקר, או עד אשר הוא או הרופא יחליטו כי יהיה זה לטובתו להפסיק את הטיפול. רופא המחקר יבקש להגיע למרפאה בהתאם לתדירות מתן התרופות והחלק של הניסוי שבו ישתתף המטופל.

במהלך הניסוי המשתתפים יעברו הליכים הבאים: בדיקה גופנית, סטטוס תפקודי לפי (Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG, משקל וסימנים חיוניים, בדיקת אורך הטחול באמצעות מישוש, אלקטרוקרדיוגרם (אק"ג) ב- 12 אלקטרודות, הערכות מעבדה לרבות המטולוגיה, כימיה, בדיקת שתן, תפקודי קרישה, תפקוד בלוטת התריס, סרולוגיה, בדיקת היריון עבור נשים בעלות פוטנציאל להרות, סריקות טומוגרפיה ממוחשבת (CT) או דימות בתהודה מגנטית (MRI), ביופסיה ושאיבה של מח העצם להערכת מח העצם, דגימת מח עצם להערכת סמנים ביולוגיים, אירועים חריגים (AEs), שאלונים( רק עבור משתתפים בחלק השני של הניסוי).