APX001, מולקולה קטנה ניסיונית, ראשונה מסוגה המועמדת לאישור כתרופה, היא קדם תרופה קשורה למתיל פוספט ומסיסה במים של החומר הפעיל APX001A.
APX001A הוא חומר בעל מנגנון פעולה חדשני נגד פטריות, עם פעילות רחבת טווח נגד פתוגנים עיקריים מקבוצת הפטריות, ובהם זני קנדידה וזני אספרגילוס.
המטרה העיקרית של מחקר הוכחת ההיתכנות הזו, היא להעריך את הבטיחות והיעילות של APX001 בעת הטיפול במטופלים מבוגרים בני 18 ומעלה, עם זיהומי IMI שנגרמו על ידי זנים של אספרגילוס או על ידי פטריות עובש נדירות שיש להם אפשרויות טיפול מוגבלות נגד פטריות. כ-50 מטופלים שיש להם זיהום IMI מוכח או בסבירות גבוהה יקבלו טיפול במסגרת מחקר הוכחת ההיתכנות.
תקופת הטיפול בתרופת המחקר תימשך שישה שבועות לכל היותר, עם ביקור מעקב ארבעה שבועות אחרי תום טיפול המחקר, ושיחת טלפון למעקב שתתקיים 12 שבועות אחרי יום 1 (ביום 84). משך ההשתתפות הכולל של המטופל במחקר יהיה כ-12 שבועות. מטופלים הנזקקים לטיפול למשך יותר משישה שבועות יוכלו לעבור לטיפול נגד פטריות מאושר אחר, לפי שיקול דעתו של החוקר.