מטרה עיקרית של שלב 2 (שבו ישראל משתתפת) :
להעריך את הפעילות נוגדת הגידולים של BLZ945 בשילוב עם PDR001 (וכטיפול יחיד, אם יתאים).
מטרות נוספות:
* להעריך את הפעילות ההתחלתית נגד גידולים של BLZ945 כטיפול יחיד (אם יתאים) ובשילוב עם PDR001.
* לתאר בכל קבוצת מחלות את התפלגות ההישרדות של המתנדבים שיטופלו באמצעות BLZ945 בלבד (אם יתאים) ובשילוב עם PDR001.
* לאפיין את ה-PK של BLZ945 כטיפול יחיד ובשילוב עם PDR001.
* להעריך הופעה של נוגדנים נגד PDR001 לאחר עירוי תוך-ורידי אחד או יותר של PDR001 בשילוב עם BLZ945.
BLZ945 היא מולקולה קטנה (מעכב לרצפטור קינאז) שפועלת נגד חלבון בגוף שנקרא "m-CSF אנושי" . חלבון זה מסייע לתאים אחרים לגדול ולהבשיל, כולל תאים שנקראים "מקרופאגים שקשורים לגידול". BLZ945 צפויה לשפר את התועלת של PDR001 בהפחתת צמיחה של גידולים על ידי הקטנת מספר המקרופאגים האלה בתוכם.
PDR001 היא נוגדן. היא חוסמת חלבון בגוף שנקרא "PD-1" . חלבון זה נמצא על תאים בשם "לימפוציטים-T". חסימה זו עשויה להגביר את הפעילות של לימפוציטים-T, וכך להפחית צמיחה של גידולים. נתונים רפואיים על נוגדנים אחרים שחוסמים PD-1 הראו שחסימתו יכולה לגרום להפחתת צמיחה של תאי גידול במגוון של גידולים מוצקים.
את תרופת הניסוי BLZ945 ניתן ליטול בבית, בבליעה, לפי משטר המינון שיבחר בשלב 1 של הניסוי (פעם בשבוע, או פעם ביום במשך שבוע עם הפסקה של שבוע, או פעם ביום למשך 4 ימים והפסקה של 10 ימים)
תרופת הניסוי PDR001 תינתן דרך עירוי לווריד, במרפאת הניסוי, אחת ל-4 שבועות.