לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) היא סוג סרטן אגרסיבי של הדם ומח העצם של תאים מיאלואידיים שאינם בשלים, שיתפתחו לתאי דם נורמליים (האחראים על לחימה בזיהומים, מניעת דימום). טיפול מוצלח ב- AML תלוי בתת-סוג ה- AML של המטופל, ובגילו של המטופל בעת האבחון. ונטוקלקס היא תרופה מחקרית ההורגת תאים סרטניים באמצעות חסימת חלבון (חלק מהתא) המאפשר לתאים סרטניים לשרוד. מחקר זה נועד לבחון האם הוספת ונטוקלקס לאזציטידין פועל טוב יותר מאשר אזציטידין לבד.

זהו מחקר פאזה 3, אקראי, כפול סמיות (סוג הטיפול אינו ידוע למטופלים ולרופאים) במחקר בחולי AML, בגילאי 18 שנים או יותר שלא טופלו בעבר. נאסר על מטופלים המשתתפים במחקר להיות מתאימים לטיפול אינדוקציה מקובל (הטיפול ההתחלתי הרגיל). חברת AbbVie מממנת מחקר זה שייערך בכ-150 בתי חולים ברחבי העולם ויגייס כ-400 מטופלים. במחקר זה, 2/3 מהמטופלים יקבלו ונטוקלקס באופו יומי בשילוב עם אזציטידין, וה- 1/3 האחר יקבל טבליות פלצבו בשילוב עם אציציטידין.

המטופלים ימשיכו להגיע לביקורי המחקר ולקבל טיפול כל עוד קיימת עבורם תועלת קלינית. השפעת הטיפול על מחלת ה- AML תיבדק על ידי נטילת דם ומח עצם, מדידת תופעות לוואי ומילוי שאלוני בריאות. בדיקות דם ומח העצם יושלמו בכדי לבחון מדוע אנשים מסוימים מגיבים טוב יותר מאחרים. בדיקות דם נוספות יושלמו עבור גורמים גנטיים ובכדי לבחון כמה זמן התרופה נשארת בגוף.