תכשיר המיועד למחקר כטיפול עבור חולי לויקמיה מיאלואידית כרונית. המטרה של ניסוי זה היא להשוות את היעילות של ABL001 ליעילות התרופה בוסוטיניב כטיפול עבור חולי CML בשלב הכרוני שקיבלו בעברם לפחות 2 טיפולים באמצעות מעכבי טירוזין קינאז שחוסמות את אתר הפעולה, אשר במהלך המיון רמת החלבון BCR-ABL (המהווה מדד למחלה) מעל 1 אחוז. עבור חולי לויקמיה מיאלואידית כרונית בשלב הכרוני שטופלו בעבר, קיימים תכשירים רבים, כולל: נילוטיניב, דסטיניב, פונטיניב, בוסוטיניב, ראדוטיניב בקוריאה ואומסטקסין בארה"ב ובקנדה. אימטיניב, נילוטיניב ודסטיניב מותוות גם לטיפול בחולי CML חדשים. אימטיניב היא מעכב טירוזין קינאז מדור ראשון. נילוטיניב, דסטיניב, בוסוטיניב, פונטיניב וראדוטיניב נחשבות למעכבי טירוזין קינאז מדור שני עבור חולים שטופלו קודם לכן באמצעות אימטיניב. לא ידועה הפעילות של נילוטיניב ושל דסטיניב על חולים שטופלו קודם לכן באמצעות מעכבי טירוזין קינאז מדור שני. כל התרופות המאושרות כיום הן תרופות שמעכבות את אתר הפעולה של החלבון BCR-ABL. אומסטקסין היא תרופה כימית ציטוטוקסית.

היא תרופה הנלקחת בבליעה, המעכבת ספציפית את חלבון BCR-ABL במנגנון פעולה חדשני. בניגוד לתרופות האחרות, שנקשרות לאתר הפעולה, ABL001 מעכבת באמצעות היקשרות לאתר אלוסטרי מסוים (גורם לשינוי ביכולת הקשירה) באזור הקינאז. מטרה עיקרית: להשוות את שיעור התגובה המולקולרית המיטבית (MMR) לאחר 24 שבועות טיפול באמצעות ABL001 לעומת בוסוטיניב. הניסוי גם יחקור מטרות משניות לגבי יעילות, בטיחות, רמת התרופה בדם, ניסבלות, איכות חיי המטופל ובדיקת סמנים ביולוגיים. בניסוי זה ישתתפו 222 מטופלים. בניסוי לא ייכללו חולים שבעת כניסתם למחקר יהיה להם עבר רפואי של מוטציה T315I או V299L. מתנדבים שיעמדו בכל הקריטריונים להכללה ובאף אחד מהקריטריונים לאי-הכללה ישובצו באחת משתי זרועות הטיפול, ביחס של 2 : 1, לקבלת ABL001 או בוסוטיניב. החלוקה תהיה אקראית אך תקבע על פי תגובה ציטוגנטית כדי להבטיח שאוכלוסיית הניסוי מאוזנת בין הזרועות ביחס למצב התגובות הציטוגנטיות במיון, כדלקמן: תגובה ציטוגנטית משמעותית (מלאה או חלקית) תגובה ציטוגנטית לא משמעותית (קטנה, מזערית או כלל לא)

המשתתפים ימשיכו לקבל את טיפול הניסוי (ABL001 או בוסוטיניב) במשך עד 96 שבועות לאחר שהמטופל האחרון יקבל את הטיפול הראשון (כלומר, משתתפים שיפיקו תועלת מתרופת הניסוי שתוקצה להם, יוכלו להמשיך לקבלה במשך תקופה בת כשנתיים לאחר תום הגיוס. משתתפים שיפסיקו את טיפול הניסוי בכל נקודת זמן במהלך הניסוי יישארו במעקב (בכל 12 שבועות) עד 5 שנים לאחר שהמשתתף האחרון יתחיל את הטיפול. במהלך תקופת המיון יבוצעו הבדיקות הבאות: הערכות מעבדה של נקודת ההתחלה (כולל המטולוגיה, כימיה, קרישה ובדיקת הריון בדם) בדיקה גופנית, כולל מעורבות חוץ-מודולארית (של איברים נוספים), מדידות גובה, משקל, סימנים חיוניים מצב תפקודי אק"ג הערכה של כל העבר הרפואי הרלוונטי, כולל גורמי סיכון קרדיווסקולריים, אנמנזה של CML ונטילת תרופות אחרות בעבר ובהווה.

במהלך שלב הטיפול, המשתתפים יקבלו טיפול בבליעה באמצעות 40 מ"ג של ABL001 פעמיים ביום או 500 מ"ג של בוסוטיניב פעם ביום, לפי שיבוצם האקראי. הטיפול יימשך עד הופעת רעילות בלתי מקובלת, התקדמות המחלה, מוות, אובדן למעקב ו/או הפסקת הטיפול לפי החלטת החוקר או המטופל. המשתתפים המתנדבים רשאים יהיו להפסיק מרצונם את טיפול הניסוי מכל סיבה שהיא ובכל עת. החוקר יפסיק את טיפול הניסוי לחולה מסוים, אם לדעתו המשך הטיפול עלול להזיק לרווחתו של המטופל. ניתן גם להפסיק השתתפות בכל אחת מהנסיבות הבאות: גילוי חוסר התאמה של המשתתף טעויות בהענות לטיפול אי הגעה למעקב סטייה רצינית מהפרוטוקול הריון במהלך שלב הטיפול שימוש בטיפול אסור כל חריגה אחרת מהפרוטוקול שמובילה לסיכון משמעותי לבטיחות המטופל