רקע כללי: ASP2215/gilteritinib הינה ישות כימית חדשה אשר הינה בעלת אפקט מעכב על טירוזין קינאזות, בעיקר קינאזות מסוג FLT3, AXL וקינאז לימפומה אנאפלסטי (ALK) gilteritinib הדגימה יעילות מועדפת במודל AML (לוקמיה מיאלואידית חריפה) שאינו קליני, בדמות נסיגה מלאה של גידולים במודלים של עכברים אשר עברו השתלת גידולים אנושיים המבטאים FLT3 ITD, באמצעות מנות פומיות חוזרות. בנוסף, עיכבה gilteritinib את גדילתם של תאים סרטניים.

כאשר שוקלים את הסיכון הגבוה להישנות במטופלי AML עם נסיגה, טיפול שלאחר נסיגה, המכוון להארכת משך הנסיגה, הינו מוצדק. השתלת תאי גזע המאתופאטים (HSCT) מתורם מומלצת על מנת למנוע הישנות. אולם, HSCT מתאימה רק למטופלים במצב גופני טוב, שלהם תורמים זמינים. עבור מטופלים אשר אינם עוברים HSCT, טיפול משמר המכוון למיגור שאריות המחלה והארכת נסיגתה, הוא החלופה האפשרית. כיום אין טיפול משמר המאושר או המקובל באופן אוניברסלי, וכן לא קיימים מחקרים קליניים חד משמעיים המדגימים את התועלת של רכיב לתחזוקה של AML עם FLT3-ITD. מחקר קליני זה מתוכנן לבדוק את ההיפותזה כי טיפול משמר עם מעכב חזק של FLT3 יוביל לשיפור ההישרדות ללא הישנות (RFS) עבור מטופלים עם AML בעלת FLT3/ITD, בנסיגה לאחר טיפול השראה/ביסוס. המחקר הינו מחקר בהקצאה אקראית, כפול סמיות המשווה בין gilteritinib לפלצבו.

מהלך המחקר הצפוי: חולים בהפוגה מלאה ראשונה לאחר טיפול השראה/ביסוס אשר אינם מיועדים להשתלת מח עצם יעברו רנדומיזציה ביחס של 1:2 לקבלת gilteritinib או אינבו. חולים יכנסו לתקופת הסינון 14 יום לפני תחילת הטיפול. הנבדקים יקבלו טיפול במשך עד שנתיים, או עד שקריטריוני ההפסקה מתמלאים. לאחר הפסקת הטיפול, הנבדקים יעברו ביקור מעקב ביום 30 לשם בטיחות, ולאחריו ייכנסו הנבדקים לתקופת מעקב לטווח ארוך לצורך איסוף פרטים על טיפול AML עוקב, סטטוס נסיגה והישרדות (סיבת מוות ותאריך מוות). Gilteritinib או אינבו יינתן פעם ביום למשך כשנתיים. לאחר מכן נבדקים יהיו במעקב לתקופה של עד 3 שנים. במהלך תקופת המעקב לא תסופק תרופת המחקר. המטרה העיקרית היא להשוות הישרדות ללא הישנות (RFS) בין נבדקים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) המציגה טירוזין קינאז 3 דמוי FMS / הכפלה עוקבת פנימית (ITD), המצויים בהפוגה מלאה ראשונה (CR1) ללא השתלה, אשר עברו הקצאה אקראית לקבלת gilteritinib או פלצבו המתחילה לאחר השלמת כימותרפיית ההשראה/ביסוס, למשך תקופה של שנתיים.

הפרוצדורות הנדרשות במהלך המחקר: בדיקה גופנית, בדיקת סימנים חיוניים, מצב תפקודי, איסוף דגימות דם ושתן, צילום רנטגן חזה או סריקת CT, אק"ג, אקו לב או סריקת MUGA, איסוף שאיבה ו/או ביופסיה של מח עצם.