המטרה העיקרית היא: לבדוק מהי התועלת הקלינית של הטיפול ב-ASP2215 במטופלים הסובלים מ-AML עם מוטציה ב-FLT3 (FMS-like tyrosine kinase), שהיו עמידים לטיפול קו ראשון נגד AML או שהמחלה שלהם נשנתה אחרי טיפול כזה, לפי ההישרדות הכוללת (OS) בהשוואה לטיפול הצלה בכימותרפיה. רציונל המחקר: ASP2215 במחקר הקליני שלב 1/2 הראשון בבני אדם, 2215-CL-0101, טופלו נבדקים שסבלו מ-AML נשנית/עמידה לטיפול ב-ASP2215 במנות שנעו בין 20 ל-450 מ"ג פעם ביום. מטרותיו העיקריות של מחקר זה היו לבדוק את הבטיחות ואת הפרמקוקינטיקה של ASP2215 אחרי טיפול יחיד ואחרי טיפולים חוזרים. בנוסף, בוצעה הערכה מקדמית של היעילות, כפי שהיא מתבטאת בשיעורי התגובה. מגדר וגיל: נשים וגברים מגיל 18 ומעלה הסובלים מ-AML נשנית או עמידה לטיפול עם מוטציה ב-FLT3, אחרי טיפול קו ראשון. משך הטיפול: יש להמשיך את הטיפול בנבדקים המקבלים ASP2215, LoDAC או אזאציטידין עד שהנבדק עונה על קריטריון כלשהו להפסקת הטיפול.

נבדקים המקבלים MEC או FLAG-IDA, יקבלו מחזור טיפול אחד, ואז התגובה שלהם לטיפול תיבדק ביום 15. אם כמות התאים במח העצם היא 20% או יותר וחלה ירידה בת 50% לפחות בכמות הבלסטים, יקבל הנבדק מחזור טיפול שני באותה הכימותרפיה. אם כמות התאים במח העצם היא 5% או פחות, יישאר הנבדק בהשגחה לבדיקת החלמה. נבדקים שייהנו מ-CR, מ-CRi או מ-CRp רשאים לקבל מחזור טיפול שני בכימותרפיה לפי שיקול דעתו של החוקר. נבדקים שלא הייתה להם כל תגובה (NR) או שהמחלה שלהם התקדמה יפסיקו את טיפול המחקר.

התקופה הצפויה וההליכים השונים בתקופת הניסוי : הנבדקים יצטרפו לתקופת הסינון לכל היותר 14 ימים לפני תחילת הטיפול. לפני השיבוץ באקראי יבחר החוקר מראש משטר טיפול בכימותרפיה לכל אחד מן הנבדקים; האפשרויות לטיפול זה כוללות: ציטאראבין (cytarabine) במינון נמוך (LoDAC), אזאציטידין (azacitidine), מיטוקסנטרון (mitoxantrone), אטופוסיד (etoposide) וציטאראבין במינון בינוני (MEC) או פלודאראבין (fludarabine), ציטאראבין ו-G-CSF עם אידרוביצין (idarubicin) (FLAG-IDA). השיבוץ באקראי יבוצע ברבדים על פי התגובה לקו הטיפול הראשון ולפי טיפול ההצלה בכימותרפיה שנבחר מראש. הנבדקים יקבלו את הטיפול במחזורי טיפול רציפים בני 28 ימים. המנה ומשך הטיפול במחקר מפורטים בסעיף 5.1.1 של הפרוטוקול. יש להמשיך את הטיפול בנבדקים המקבלים ASP2215, LoDAC או אזאציטידין עד שהנבדק עונה על קריטריון כלשהו להפסקת הטיפול.