לוקמיה חריפה מאופיינת בשגשוג בלתי מבוקר של תאי דם לבנים לא בשלים במח העצם, בדם ההיקפי ו/או במקומות אחרים בגוף. תרופת המחקר, בלקסימניב (bleximenib), מכוונת באופן ספציפי וחוסמת את האינטראקציה בין החלבונים היסטון-ליזין N-מתילטרנספראז (KMT2A) 2A ומנין, אשר הוכחה כאחראית להתקדמות של לוקמיה חריפה עם שינויים בגן KMT2A או NPM1. חסימת האינטראקציה בין החלבונים האלו הורגת תאי סרטן ועוזרת לעצור את החמרת המחלה. בפאזה 1 של מחקר זה, החוקרים רוצים לגלות מהו המינון היעיל הבטוח ביותר (המינון המומלץ לפאזה 2 RP2D) של בלקסימניב (חלק 1), ולהגדיר טוב יותר את היעילות והבטיחות של בלקסימניב במינון זה (חלק 2). בפאזה2 של המחקר, החוקרים רוצים להעריך עד כמה טוב בלקסימניב פועלת במינון המומלץ לפאזה 2 (RP2D). המחקר ייערך בשתי פאזות.

פאזה 1: חלק 1 (העלאת מינון): המשתתפים יגויסו לקבוצות מינון שונות. הקבוצה הראשונה תקבל את המינון הנמוך ביותר של בלקסימניב. אם מינון זה יימצא כבטוח, הקבוצות הבאות יקבלו מינונים גבוהים יותר של בלקסימניב. תהליך זה יחזור על עצמו ויהיה כרוך בהערכה ובניתוח קפדניים של נתונים חדשים, כאשר המטרה העיקרית היא לקבוע את המינון היעיל הבטוח ביותר בהתבסס על הממצאים מהנתונים. משתתפים המגויסים לקבוצת מינון נמוך יותר עשויים לעבור לקבלת רמת מינון גבוהה יותר, אם יימצא שהמינון הגבוה יותר הוא בטוח. חלק 2 (הרחבת מינון): המשתתפים יקבלו טיפול במינון המומלץ לפאזה 2 (RP2D) שנבחר בחלק 1. פאזה 2: המשתתפים יקבלו טיפול בבלקסימניב במינון המומלץ לפאזה 2 שנבחר בפאזה 1. ישראל תיקח חלק בפאזה 2 בלבד.