תחום: קרדיולוגיה
מצב רפואי: ליפודיסטרופיה חלקית
ירושלים
 
22/03/2023
טרם החל גיוס
  • המחקר פתח/סגור
    סטטוס המחקר
    טרם החל גיוס
    תקציר המחקר

    ליפודיסטרופיה (LD) היא קבוצה נדירה, הטרוגנית של תסמונות, המאופיינת באובדן מלא או חלקי ולעיתים קרובות מתקדם, או היעדר, של רקמת שומן תת-עורית. בגלל אובדן רקמת השומן, רמות ההורמון לפטין המופרש בתאי השומן בחולי LD הן נמוכות מאוד. דבר זה משבש את מערכת הגוף שמטרתה היא ויסות השימוש באנרגיה והאחסון שלה, וכתוצאה מכך מתרחשת הצטברות של שומנים באתרים חריגים כמו הכבד והשריר. הפרעות מטבוליות מתרחשות לעתים קרובות אצל חולי LD, כולל הפרעות מטבוליות חמורות כמו עמידות לאינסולין עם היפראינסולינמיה וסוכרת כתוצאה מכך; מחלת כבד שומני מסוג סטאטוזיס (steatosis) או סטאטוהפטוזיס (steatohepatitis); ודיסליפידמיה עם היפרטריגליצרידמיה חמורה.

    ליפודיסטרופיה מאובחנת לרוב בשלב מאוחר של מהלך המחלה או נותרת בלתי מאובחנת. קיימות 4 קטגוריות עיקריות של LD; על פי האטיולוגיה ניתן לסווג אותה כמולדת או נרכשת, ועל ידי התפלגות המחסור ברקמת השומן ככוללת (מלאה) או חלקית, המאופיינת באובדן סלקטיבי של שומן מאזורים שונים בגוף. מחקר זה מתמקד בחולים עם LD חלקית (PL). לאנשים עם ליפודיסטרופיה חלקית משפחתית (familial partial lipodystrophy (FPLD)) יש לעיתים קרובות שומן תת-עורי מופחת בזרועות וברגליים, ובאזורי הגו, ולעתים הם ללא אבדן שומן כלל. לעומת זאת, אנשים המושפעים מן המחלה עלולים לסבול מהצטברות עודפת של שומן תת-עורי באזורים אחרים בגוף, במיוחד באזור הצוואר, הפנים והאזורים התוך-בטניים.

    המחקר מתוכנן עם תקופת הרצה של 6 שבועות ותקופת טיפול של 12 חודשים עם ביקורי מעקב לבטיחות בחודש 13 ובחודש 15. משך המחקר הכולל צפוי להיות כ- 50 חודשים, כאשר סיום המחקר מוגדר כביקור האחרון של הנבדק האחרון.

    המשך לקרוא
    התוויה נחקרת
    הערכת הבטיחות והיעילות של טיפול תת-עורי יומי ב- SC Metreleptin בקרב נבדקים עם ליפודיסטרופיה משפחתית חלקית
    איזור גאוגרפי
    ירושלים
    מרכז/ים רפואי/ים מגייס/ים
    בית חולים האוניברסיטאי הדסה עין כרם
    תאריך אישור הניסוי
    22/03/2023
    שלב המחקר (פאזה)
    III
    סמיות
    סמיות כפולה
    אקראיות
    כן
    מספר NIH
     
    קישור לאתר NIH
    זרועות מחקר

    מחקר שלב 3 אקראי, רב-מרכזי, כפול-סמיות, בביקורת פלצבו, למשך 12 חודשים, להערכת הבטיחות והיעילות של טיפול תת-עורי יומי ב- SC Metreleptin בקרב נבדקים עם FPLD. הנבדקים ישובצו ל-1 מתוך 3 קבוצות בהתאם לרמות הבסיס של HbA1c ורמות ה- TG בצום בביקור 3:

    קבוצה A: נבדקים עם HbA1c גדול או שווה ל-7% ו-TG קטן מ-500 מ"ג/ד"ל (5.65 ממול/ל') קבוצה B: נבדקים עם HbA1c קטן מ-7% ו-TG גדול או שווה מ-500 מ"ג/ד"ל (5.65 ממול/ל') קבוצה C: נבדקים עם HbA1c גדול או שווה ל-7% ו-TG גדול או שווה מ-500 מ"ג/ד"ל (5.65 ממול/ל') בתוך כל קבוצה, הקצאה אקראית תרובד על פי רמות הלפטין (גדול או שווה ל-6.6 ננוגרם/מ"ל או קטן מ-6.6 ננוגרם/מ"ל) בביקור 1. בתוך קבוצה A ו-C, הקצאה אקראית תרובד על פי רמות HbA1c (קטן מ-8.0% או גדול או שווהל-8.0%) בביקור .

    בתוך קבוצה A ו-C, הקצאה אקראית תרובד על פי רמות HbA1c (קטן מ-8.0% או גדול שווה מ-8.0%) בביקור 3. ביקורי מעקב בטיחות נערכים חודש 1 ו-3 חודשים לאחר המנה האחרונה של טיפול המחקר. לנבדקים מתאימים שישלימו את המחקר המבוקר-פלצבו בן 12 החודשים יוצע לעבור לתוכנית גישה מורחבת (EAP) (היכן שהדבר ישים בהתאם לרגולציה המקומית) או לקבלת metreleptin מסחרי (היכן שזמין), ונבדקים אלה יהיו במעקב במסגרת תוכנית האימונוגניות הגלובלית של Amryt, לפי העניין.

  • המוצר פתח/סגור
    סוג המוצר
     
    שם מוצר מסחרי
    Myalepta
    שם מוצר גנרי
    Metreleptin
    צורת מתן
    תת-עורי
    סטטוס רישום מוצר המחקר
    מדינות העולם
  • המשתתפים פתח/סגור
    קריטריוני הכללה
    המשך לקרוא
    קריטריוני אי הכללה
    המשך לקרוא

    תנאי הקבלה (קריטריוני הכללה ואי-הכללה) של משתתפים במחקרים הקליניים המפורסמים במאגר הם חלקיים בלבד, וייתכנו הבדלים בתנאי הקבלה בין מרכזים רפואיים שונים.

    מספר המשתתפים בארץ
    2
    מספר המשתתפים בעולם
    65
    הדרישות מהמשתתף במחקר

    אם החלטת להשתתף במחקר, יהיו לך התחייבויות ספציפיות, במהלך המחקר ואחריו, ביניהן: עליך לפעול על פי הנחיות הרופאים וליטול את תרופת המחקר בהתאם להוראות. עליך להשתתף בכל ביקורי המחקר שנקבעו. עליך לדווח לרופא המחקר על כל החיסונים שקיבלת (כגון, חיסון נגד COVID-19) או תרופות שאתה נוטל, גם אם מדובר בתרופה, ויטמין או תוסף בריאות ללא מרשם. ייתכן שיהיו מספר תרופות או חיסונים שאסורים במהלך המחקר או שאסור לשנות את המינון שלהם במהלך המחקר. רופא המחקר ישוחח עימך על כך בהרחבה. עדכן את רופא המחקר לגבי תופעות לוואי כלשהן, מצבים רפואיים שאובחנו, ביקורי רופא או אשפוזים שאירעו לאחרונה. כמו כן, עדכן את רופא המחקר אם הבחנת בשינויים בבריאותך או בתסמינים חדשים כלשהם. אתה מתבקש לעקוב אחר להגבלות התזונה שנתן רופא המחקר. אם הדבר רלוונטי, עליך לעקוב אחר רמת הגלוקוז בדם פעמיים ביום או יותר ולרשום את המדידות ביומן בהתאם להנחיות רופא המחקר. אין לתרום דם במהלך המחקר.

    אם את אישה היכולה להרות ואת פעילה מינית עם בן זוג, תצטרכי להשתמש באמצעי מניעה יעיל ביותר במהלך המחקר ובמשך לפחות שמונה שבועות לאחר מכן. כמו כן, במקרה של שלשול או הקאות במהלך תקופת המחקר, תצטרכי להשתמש באמצעי מניעה נוסף במשך שבעה ימים לאחר הפסקת השלשול או ההקאות. אם אתה גבר פעיל מינית ויש לך בת זוג היכולה להרות, תצטרך להשתמש באמצעי מניעה קביל במהלך כל תקופת המחקר, עד שמונה שבועות לאחר קבלת המנה האחרונה של תרופת המחקר. אין להשתתף במחקרים קליניים אחרים בזמן השתתפותך במחקר זה.

  • אנשי קשר פתח/סגור
    {{$index + 1}}.
    אזור גאוגרפי:
    {{Contact.HealthGeographicArea}}
    מרכז רפואי:
    {{Contact.HealthRecruitersMedicalCenters}}
    חוקר/ת ראשי/ת:
    {{Contact.HealthRuoff}}
    סטטוס המחקר:
    {{Contact.HealthResearchStatus}}
    טלפון צוות המחקר:
    {{Contact.HealthCoordinatorPhone}}
    דוא"ל צוות המחקר:
    {{Contact.HealthCoordinatorMail}}