קרדיומיופתיה עמילואידית המתווכת על ידי טרנסתירטין (ATTR-CM) היא מצב מתקדם, בלתי הפיך ולעיתים קרובות קטלני, שמאופיין על ידי משקעי עמילואיד חוץ-תאיים המופקים מטרנסתירטין (TTR) בפלזמה לתוך שריר הלב. שני (2) סוגי ATTR-CM תוארו: ספורדית, שנגרמת על ידי שקיעת TTR מזן הבר (שאינה מוטציה) (ATTRwt CM), ותורשתית ATTRy-CM), הכרוכה במוטציות אוטוזומליות דומיננטיות של גן TTR שמערערות את המבנה הטטרמרי הטיפוסי של חלבון TTR, ובכך מובילות להפרדתו למונומרים חופשיים. בשני המקרים, שינויים אלה יכולים לגרום ל-TTR להתגבש ולהצטבר בחלקים מסוימים בגופו של המטופל, כגון מערכת העצבים, הקיבה, המעיים והלב. הצטברות זו נקראת משקע עמילואיד. משקעי עמילואיד יכולים לעיתים לגרום למחלת לב או לנוירופתיה. כשיש משקע של עמילואיד בלב, התוצאה יכולה להיות מצב רפואי שנקרא קרדיומיופתיה. ION-682884 (אפלונטרסן) היא תרופה מחקרית. "מחקרית" משמעה ש-ION-682884 אינה מאושרת עדיין לשימוש במסגרת כלשהי מלבד מחקרים רפואיים כמו מחקר זה, והיא נחשבת לניסיונית.

ION-682884 מפחיתה את רמת ה-TTR בדם של בעלי חיים ובדם של מתנדבים בריאים שנבדקו עד כה. הפחתת כמות ה-TTR בדם עשויה להפחית את כמות משקעי העמילואיד בגוף, ועשויה למנוע מהקרדיומיופתיה להחמיר לאורך זמן. אולם, לא ידוע אם ION 682884 תעזור לטיפול בקרדיומיופתיה. כ-1400 מטופלים יוקצו באופן אקראי לקבלת ION-682884 או פלצבו, ויהיה להם סיכוי של 50% להיות מוקצים לקבלת ION-682884 וסיכוי של 50% להיות מוקצים לקבלת פלצבו. ION-682884 או פלצבו יינתנו כזריקה תת-עורית (מתחת לעור) מדי 4 שבועות. בנוסף, מטופלים יתבקשו ליטול תוסף ויטמין A במהלך הניסוי. השתתפותו של כל מטופל תימשך עד 170 שבועות, 39 חודשים. יש שלוש תקופות מחקר: תקופת סינון ונקודת התחלה שתימשך עד 10 שבועות. תקופת טיפול שתימשך 140 שבועות לאחר תקופת הסינון. תקופה שלאחר הטיפול שתימשך 20 שבועות לאחר סוף תקופת הטיפול.