זהו מחקר שלב 2/1, רב מרכזי, בתווית פתוחה, בזרוע בודדת, להערכת הבטיחות, הפרמקוקינטיקה, הפרמקודינמיקה והיעילות של קוויזארטיניב הניתנת בשילוב עם פלודארבין (fludarabine)/ציטארבין (cytarabine) (FLA) וליפוזומל דאונורוביצין (DNX) (מחזור 1 של השראה מחדש) וכימותרפיית FLA (מחזור 2 של השראה מחדש) להשראה מחדש, עם כימותרפיית מיצוק אופציונלית וכטיפול אחזקה יחידני (לאחר HSCT אופציונלית, אך מומלצת מאוד, לפי הטיפול המקובל), בנבדקים ילדים בגיל חודש ומעלה עד פחות מ-18 שנים (ומבוגרים צעירים בגיל עד 21 שנים), החולים בלוקמיה מיאלואידית חריפה נשנית או עמידה, עם מוטציות FLT3-ITD.
מחקר זה מתבצע כחלק מתוכנית המחקר בילדים עבור קוויזארטיניב.
המחקר מתוכנן לקבוע את המינון המומלץ של קוויזארטיניב לשלב 2 בהתבסס על שילוב של נתוני בטיחות, פרמקוקינטיקה, פרמקודינמיקה ויעילות משלב 1, ולהעריך את יעילותה ובטיחותה של קוויזארטיניב בשלב 2 שהוא חלק הרחבת המינון של המחקר.
ישנם מספר חלקים שונים למחקר. תיתכן השתתפות בכולם או, אם הרופא יבחר, רק בחלקים מסוימים. להלן תיאורים קצרים של כל חלקי המחקר:
*סינון: זהו חלקו הראשון של המחקר. רופא המחקר והצוות שלו יערכו מספר בדיקות והליכים כדי לוודא שתיתכן השתתפות במחקר. ייתכן שחלק מהבדיקות כבר נערכו ולא יהיה צורך לחזור עליהן, אך ייתכן שעל אחרות יהיה צורך לחזור. צפוי שהמטופלים ישהו בבית החולים לצורך הסינון ועד סוף מחזור הטיפול השני.
*מניעת לוקמיה מיאלואידית חריפה במוח ובחוט השדרה וטיפול בה: אם תיתכן השתתפות במחקר, המטופל יקבל קודם כימותרפיה כדי למנוע לוקמיה מיאלואידית חריפה באזורי המוח או חוט השדרה או לטפל בה.טיפול זה יינתן לפני תחילת מחזור 1, לפני תחילת מחזור 2, בסוף מחזור 2, ואולי פעמים נוספות, אם הרופא יחשוב שזה הדבר הנכון ביותר עבור המטופל.
*מחזור 1: התחלת נטילת תרופת המחקר-קוויזארטיניב. במחזור טיפול זה (28 ימים), בנוסף לקוויזארטיניב שתילקח דרך הפה, המטופל יקבל 3 תרופות נוספות במתן תוך וורידי.
לאחר מחזור זה, תתבצע בדיקת מח עצם אחת או יותר כדי לבדוק את מצב הלוקמיה המיאלואידית החריפה של המטופל ולראות התאוששות מהטיפול. הטיפול הבא יהיה תלוי בתגובה למחזור 1, אם תהיה תגובה מסויימת לטיפול ייתכן המשך טיפול ומעבר למחזור 2(על פי החלטת רופא המחקר) , אם לא תהיה תגובה כלל לא ייתקבל טיפול מחקר נוסף.
*מחזור 2- במחזור זה יינתן שוב שילוב התרופות של מחזור 1 יחד עם תרופת המחקר קוויזארטיניב. לאחר מחזור טיפול זה, תתבצע שוב בדיקת מח עצם אחת או יותר כדי לבדוק את מצב הלוקמיה המיאלואידית החריפה ולראות התאוששות מהטיפול.
אם הלוקמיה המיאלואידית החריפה לא תשתפר לאחר מחזור 2, לא יתקבל טיפול מחקר נוסף. אם הלוקמיה המיאלואידית החריפה תשתפר, הרופא ישוחח עם המטופל על השתלת תאי גזע. לצורך השתלת תאי הגזע , מישהו יצטרך לתרום למטופל מח עצם.
*טיפול אחזקה: לאחר סיום הטיפול ב2 המחזורים ,לרבות השתלת תאי גזע, יתקבל טיפול נוסף בקוויזארטיניב. חלק זה עשוי להימשך עד 12 מחזורים או כ-11 חודשים, והוא משמש כדי לנסות למנוע מהלוקמיה לחזור. במהלך תקופה זו, תינטל קוויזארטיניב פעם ביום.
*מעקב ארוך טווח: יתחיל לאחר הפסקת נטילת קוויזארטיניב ויימשך עד סוף המחקר. רופא המחקר והצוות ימשיכו לעקוב אחר שינויים בבריאות המטופל וייתכן שהדבר יימשך אפילו 5 שנים.
מרבית המבדקים, הבדיקות וההליכים שיבוצעו במהלך המחקר הם חלק מהטיפול הרגיל במטופלים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה, אך ייתכן שהם יבוצעו בתדירות גבוהה יותר עקב ההשתתפות במחקר. ישנם בדיקות ומבדקים נוספים שיבוצעו לצורכי המחקר בלבד כגון: אולטרסאונד כליות , אק"ג, סריקת לב , בדיקות דם, בדיקות שתן, שאיבה או ביופסיה של מח העצם, בדיקת תופעות לוואי, סימנים חיוניים והיסטוריה רפואית.