מטרת המחקר:
האם התרופה מידוסטאורין בשילוב עם הטיפול הכימותרפי דונורוביצין או אידרוביצין וציטרבין בטוחה ובעלת השפעות מיטיבות באנשים שאובחנו לאחרונה בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) ללא מוטציה ב-FLT3 (שלילית למוטציה FLT3, FLT3-MN).
מחקר זה גם יעזור להבין מה עושה טיפול המחקר לגופך; מה הגוף שלך עושה לטיפול המחקר וכיצד הוא מפונה מהגוף שלך.
מידוסטאורין היא תרופה שלא אושרה על ידי משרד הבריאות לטיפול באנשים במצבך הרפואי. התרופה הנבדקת במחקר זה אינה נמכרת "בשוק" כעת לצורך טיפול במחלתך הכוללת העדר מוטציה ב- FLT3 (כלומר התרופה אינה זמינה עבורך דרך מרשם ו/או לקנייה) .
דנורוביצין/אידרוביצין וציטרבין הן תרופות אושרו על ידי משרד הבריאות.
רציונל הניסוי:
מנתונים ממחקר קודם במטופלים עם AML עם מוטציה בFLT3- עולה שהטיפול כגורם יחיד לאחר טיפול קונסולידציה במשך 12 מחזורים, היה גורם חשוב בהצלחה הכללית של המחקר. אולם, ב- במחקר בדקו מטופלי AML עם מוטציות ב FLT3- ולכן לא ניתן להסיק מתוצאות המחקר עבורAML ללא מוטציות.
מטופלים שיש להם עדיין שארית מחלה מינימאלית חווים הישנות מהירה עם סיום הכימותרפיה. לכן, המשך מתן תרופה פומית שאינה ציטוטוקסית, כגון מידוסטאורין, לאחר סיום הכימותרפיה עשוי להמשיך לעכב את הצמיחה או אפילו להעלים בלסטים של שארית לוקמיה הנשארים בסיום הטיפול הכימותרפי המקובל, ועשוי להאריך את הזמן ללא מחלה (מדד של Disease free survival)
התוצאות של מידוסטאורין הפועלת כנגד לוקמיה שימוש כטיפול יחיד במטופלים עם AML נשנית/עמידה, עם ובלי מוטציה בFLT3- סיפקו רציונל תומך לכך. המחקר הנוכחי, עשוי להדגים תועלות דומות לאלה שנראו במחקר הקודם כמו, הארכה של ההישרדות הכללית, הישרדות ללא אירועים והישרדות ללא מחלה בהשוואה לטיפול המקובל. מאחר שאין מעכב FLT3 אחר מאושר וזמין ל AML-עבור FLT3 ללא מוטציה, כימותרפיות האינדוקציה המוגברת והקונסולידציה המקובלות הנוכחיות עם או ללא HSCT (השתלת מח עצם) הם הטיפול החלופי הרלוונטי להשוואת התועלות והסיכונים של טיפול המחקר.