זהו מחקר קליני בשלב 3, אקראי, מבוקר, גלוי תווית, על פבונדיסטאט (Pevonedistat) בשילוב עם אזאציטידין (Azacitidine) לעומת אזאציטידין חד-תרופתי כטיפול קו-ראשון במטופלים עם תסמונות מיאלודיספלסטיות (MDS) בסיכון גבוה, לוקמיה מיאלומונוציטית כרונית (CMML) או לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) עם ספירת בלסטים נמוכה.המחקר יעריך האם נטילת פבונדיסטאט בשילוב עם אזאציטידין מאריכה את תוחלת חייך ללא החמרת מחלתך, בהשוואה לנטילת אזאציטידין בלבד.

בנוסף, המחקר יעריך את מטרות המחקר הבאות: -בטיחות השילוב של פבונדיסטאט עם אזאציטידין, בהשוואה לאזאציטידין בלבד. -האם השילוב של פבונדיסטאט עם אזאציטידין מגדיל את הסיכון שה-MDS בסיכון גבוה, ה-CMML או ה-AML עם ספירת בלסטים נמוכה שלך תגיב לטיפול, בהשוואה לאזאציטידין בלבד. להעריך האם השילוב של פבונדיסטאט עם אזאציטידין יקטין את הסיכוי בצורך בעירויי דם, בהשוואה לאזאציטידין בלבד. -האם נוכחותם של גנים וחלבונים מסוימים בדם ובתאי מח העצם של מטופלים עם MDS בסיכון גבוה, CMML או AML עם ספירת בלסטים נמוכה יכולה לחזות האם השילוב של פבונדיסטאט עם אזאציטידין יעבוד. להעריך את בריאותם ואת רווחתם הכללית של מטופלים הנוטלים את השילוב של פבונדיסטאט עם אזאציטידין, בהשוואה לאזאציטידין בלבד. -האם השילוב של פבונדיסטאט עם אזאציטידין ידחה את מועד התחלתו של טיפול חדש למחלתך, בהשוואה לאזאציטידין בלבד. -באיזו מידה השילוב של פבונדיסטאט עם אזאציטידין מתפזר בזרם הדם ומסולק מהגוף.

נבדקים העומדים בקריטריונים להתאמה ישובצו באקראי לקבלת אזאציטידין במינון של 75 מ"ר או שישובצו לזרוע השילוב ויקבלו גם פבונדיסטאט במינון של 20 מ"ר. כל תקופת טיפול או "מחזור" תימשך 28 יום. אזאציטידין בעירוי לתוך הוריד (עירוי תוך-ורידי [IV]) או בזריקה מתחת לעור (זריקה תת-עורית [SC]) בימים 1, 2, 3, 4, 5, 8 ו-9. זרוע השילוב- אזאציטידין וגם פבונדיסטאט בעירוי לתוך הוריד שלך, בימים 1, 3 ו-5. מחקר זה יחולק לארבע תקופות שונות: סינון, טיפול, סוף הטיפול ומעקב. הנבדקים יעברו את ההערכות הבאות: הנבדקים יעברו את ההערכות הבאות: בדיקה גופנית, סימנים חיוניים, אק"ג עם 12 מוליכים, צילום חזה, בדיקות מעבדה, שאיבת מח עצם ודגימות תאי לחי.