עד שנת 2020, כקו טיפול ראשון הוצע לחולים עם סרטן כבד (קרצינומה של הכבד) מתקדם טיפול בתרופות ממשפחת מעכבי האנזים טירוזין קינאז: סוראפניב (נקסבר) או לנווטיניב (לנווימה). לאחרונה אישר מנהל המזון והתרופות האמריקאי שילוב של תרופות לטיפול קו ראשון לחולים עם סרטן כבד: אימונותרפיה בשילוב עם אוסטין-נוגדן חד שבטי הפוגע ביכולתו של הגידול הסרטני ליצור כלי דם. עדיין לא קיימים טיפולים מוכחים לטיפול כקו שני בסרטן כבד לחולים שהתקדמו על טיפול קו ראשון בטיפול אימונותרפי, על כן קיים צורך רפואי לפיתוח אפשרויות טיפול נוספות עבור אוכלוסיית חולים זו. בימים אלה מתנהלים מספר מחקרים קליניים במטרה למצוא קווי טיפול יעילים.
תרופות המחקר רגורפניב ופמברוליזומאב כל אחת בנפרד אושרה ע"י הFDA לטיפול בסרטן כבד (קרצינומה של הכבד) לחולים שטופלו קודם לכן בסוראפניב כקו ראשון. רגורפניב הוא טבליה המשווקת תחת השם המסחרי סטיוורגה, לטיפול בסרטן מעי גס מתקדם, סרטן במשתית מערכת העיכול וסרטן כבד.
פמברוליזומאב הוא תמיסה נוזלית המשווקת תחת השם המסחרי קיטרודה לטיפול במספר גידולים: בסרטן ריאה, מלנומה וסרטן של שלפוחית השתן.
הרציונל לטיפול המשולב של רגורפניב ופמברוליזומאב הוא: יצירת סינרגיזם ("שילוב כוחות") בין 2 תכשירים הפועלים למניעת היווצרות של כלי דם חדשים בגידול ועיכוב מסלולי נקודת בקרה אימונולוגית ועל ידי כך שיפור היעילות של טיפולי קו שני בסרטן כבד גרורתי.
מטרת מחקר זה היא לבחון את היעילות והבטיחות של טיפול ברגורפיניב בשילוב עם פמברוליזומאב כקו טיפול שני בסרטן כבד (קרצינומה של הכבד) מתקדם בחולים מבוגרים שקבלו טיפול אימונותרפי קודם במעכבי נקודת בקרה אומונולוגית של הקולטן PD-1/PD-L1
המחקר מורכב משני שלבים: מחקר מקדים והרחבה של המחקר.
א. שלב הפיילוט: לשלב זה יגויסו כ -52 משתתפים שיקבלו את שילוב התרופות רגורפניב ופמברוליזומאב.
ב. שלב ההרחבה של המחקר: שלב ההרחבה יצא אל הפועל אם יושגו היעדים שהוגדרו בשלב הפיילוט ויגייס כ- 67 משתתפים נוספים חדשים. לאחר חתימה על טופס הסכמה החולה יחל את שלב המיון למחקר שימשך עד 28 ימים. במהלכו ייבדק האם החולה ממלא אחר קריטריוני המחקר ומתאים להשתתף בו. שלב הטיפול יחל עם המתן הראשון של שילוב תרופות המחקר. משתתפים יקבלו טיפול ב- 400 מ"ג פמברוליזומאב בעירוי תוך ורידי אחת ל-6 שבועות. רגורפניב יינתן באופן פומי במינון התחלתי של 90 מ"ג אחת ליום, במחזורי טיפול בן בני 28 ימים. המשתתף יתבקש ליטול את הטיפול במשך 21 ימים שלאחריהן הפסקה בת 7 ימים.
שלב המעקב: ביקור מעקב לבטיחות ייערך בחלוף 30 ימים לאחר המתן האחרון של תרופות המחקר.
משך ההשתתפות במחקר יהיה תלוי במידת התגובה של החולה לטיפול והתפתחות תגובות רעילות לטיפול. הטיפול עם פמברוליזומאב יימשך עד שנתיים (18 עירויים במחזורי טיפול של 6 שבועות) ולתקופה ארוכה יותר עם רגורפניב.