בהתבסס על הניסיון ממחקר שלב I, חברת Rafael Pharmaceuticals תתחיל ניסוי שלב III בהקצאה אקראית של מינון מקובל של FFX לעומת CPI-613 + mFFX17 במטופלים עם אדנוקרצינומה גרורתית של הלבלב. המטרה של ניסוי זה היא לספק עדות משכנעת לבטיחות והיעילות של גישה זו, אשר תוביל לאישור רגולטורי לשימוש ב-CPI-613 בשילוב עם mFFX במטופלים עם אדנוקרצינומה גרורתית של הלבלב, עם פוטנציאל לענות לצורך שאין לו מענה בהתוויה זו.

המטרה העיקרית: להעריך את ההישרדות ללא התקדמות מחלה (PFS) ואת שיעור התגובה האובייקטיבי (ORR) [תגובה מלאה (CR) + תגובה חלקית (PR)] של CPI-613 בתוספת mFFX לעומת FFX (זרוע ביקורת) על ידי בחינה עצמאית, סמויה, מרכזית בהתאם להנחיות RECIST גרסה 1.1

משך הניסוי הרפואי כולל: שלב סינון (screening): מבוצע עד 4 שבועות טרם הכניסה למחקר שלב הטיפול- תקופת הטיפול תכלול במינימום 12 מחזורי טיפול כאשר כל מחזור טיפול הינו בן 14 ימים (במינימום 6 חודשים). מחזור 1 (ימים 1 עד 14), מחזור 2 (ימים 15 עד 28), מחזור 3 (ימים 29 עד 44), מחזור 4 (ימים 45 עד 59), מחזור 5 (ימים 60-74), מחזור 6 (ימים 75-89) ואילך כאשר מחזור 12 יהיה יום 165-179. מחזורי הטיפול יימשכו עד אשר תתרחש התקדמות של המחלה (קלינית או רדיולוגית) או עד אשר יתקיים קריטריון להסרה מהמחקר. במידה והמטופל יהיה אחד מ-24 המטופלים הראשונים במחקר אשר יוקצו לזרוע טיפול 1, המשתתף יהיה בכ-60 עד 72 ביקורי מחקר במהלך תקופת טיפול פעיל בת לפחות 6 חודשים. שלב המעקב- לאחר סיום הטיפול תהיה יצירת קשר עם המטופל אחת לחודשיים לאיסוף מידע אודות מצבו הרפואי. בנוסף, תבוצע סקירה של רשומות החולים במערכת. ניתן יהיה ליצור קשר טלפוני עם המטופל עד 18 פעמים. משך ההשתתפות הכולל במחקר יהיה תלוי בהרגשת המטופל במהלך הטיפול המחקרי ועשוי להימשך עד 3 שנים בסה"כ.

הליכי המחקר: יהיה למטופל סיכוי של חמישים אחוזים (50%) לעבור הקצאה לזרוע טיפול 1, וסיכוי של חמישים אחוזים (50%) לעבור הקצאה לזרוע טיפול 2. פולפירינוקס, פולפירינוקס מותאם ו-CPI-613 ניתנות במתן תוך ורידי באמצעות צנתר ורידי מרכזי. המטופל יעבור מספר בדיקות סינון כדי לברר אם הוא עומד בדרישות הכניסה למחקר. הליכי הסינון עשויים להתבצע במהלך תקופה בת 4 שבועות ויכללו: מילוי שאלון הנקרא FHSI-18, היסטוריה רפואית לרבות שימוש בתרופות עם וללא מרשם, ויטמינים, צמחי מרפא וטיפולים, תבוצע בדיקה גופנית, ובדיקה של הרשומות הרפואיות של המטופל. כמו-כן, המטופל יעבור סריקות דימות. בנוסף, יילקחו דגימות דם מהמטופל ויתבצעו הדברים הבאים: ימדדו סמנים חיוניים של חום, קצב לב וקצב נשימה , גובה ומשקל, בדיקת אלקטרוקרדיוגרמה (אק"ג), ימולא שאלון איכות חיים על ידי המטופל, יילקחו בדיקות דם להמוגלובין A1c, כימיה בדם, המטולוגיה, בדיקות קרישה, בדיקת תפקודי כליות, CA19-9. בדיקת הריון תבוצענה לנשים שבאפשרותן להרות.