EndoTAG-1 היא פורמולציה חדשה של ליפוזומים קטיוניים המיועדת לטיפול בגידולים מוצקים, אשר נושאת פקליטקסל המשובץ בתוך ממברנת הליפוזום. ליפוזומים קטיוניים ידועים ביכולתם לקשור ולשלב תאי אנדותל של הגידול לאחר קבלת זריקה תוך-ורידית, וזה מהווה את הבסיס לאופן הפעולה החדש של EndoTAG-1. על-ידי שימוש בפורמולציית ליפוזום קטיוני, הפעילות הציטוטוקסית והציטוסטטית של פקליטקסל מופנית אל תאי האנדותל המופעלים של הגידול. לפיכך, בניגוד לטיפולי כימותרפיה קונבנציונליים המכוונים לרעילות של תאי הגידול, EndoTAG-1 פועלת באופן ספציפי נגד כלי דם ומונעת היווצרות כלי דם חדשים.
בהתבסס על תוצאות מחקרים קדם-קליניים ומחקרים קליניים שלב 1/2 ועל הרעיון הטיפולי החדש של פורמולציית EndoTAG-1, היא מועמדת מבטיחה לטיפול בגידולים מוצקים ממאירים, הן עבור גידולים שמגיבים לטיפול בטקסנים, והן עבור גידולים שאינם מגיבים לטיפול בתרופות מסוג זה.
סרטן בלבלב, המהווה את הגורם המוביל הרביעי למוות מסרטן בארצות הברית, הוא התוויה בעלת צורך גבוה בשיפור הטיפול המערכתי. פחות מאשר 20% מהמטופלים בעלי סרטן בלבלב מאובחנים עם מחלה הניתנת לניתוח ובעלת יכולת ריפוי, בעוד שהרוב המוחלט של המטופלים הם כבר בעלי סרטן מתקדם במועד האבחון עם הישרדות ממוצעת של 6 חודשים בקירוב.
משטר הטיפול באמצעות FOLFIRINOX הוא טיפול הקו הראשון הסטנדרטי עבור מטופלים עם סרטן בלבלב עם מדד תפקוד תקין. עם זאת, אסטרטגיית הניהול המיטבית עבור מטופלים שהטיפול הראשוני בהם באמצעות FOLFIRINOX נכשל אינה מוגדרת. לא קיים עדיין תקן טיפול בטיפול קו שני עבור מטופלים עם התקדמות מחלה.
גמציטבין היה הטיפול המערכתי הסטנדרטי בסרטן בלבלב שאינו ניתן לכריתה במשך העשור האחרון, למרות ששיעורי הישרדות של שנה אחת של 18% בקירוב הם עדיין אינם משביעי רצון . ניסויים רבים נועדו להדגים את עליונות השילובים של גמציטבין עם תרופות כימותרפיות או תרופות ייעודיות אחרות, עם תוצאות מאכזבות.
התוצאות של מחקר קליני שלב 2 מבוקר ואקראי הכולל 200 מטופלים מעידות על יתרון הישרדות ניכר עבור מטופלים בעלי סרטן מתקדם בלבלב שמטופלים עם EndoTAG-1 בשילוב עם גמציטבין, בהשוואה לטיפול חד-תרופתי בגמציטבין.
המטרה של המחקר שלב 3 הניתן להתאמה הזה היא להוכיח עליונות ניכרת מבחינה סטטיסטית של EndoTAG-1 בשילוב עם גמציטבין בהשוואה לטיפול חד-תרופתי בגמציטבין בקרב מטופלים עם סרטן מקומי מתקדם/גרורתי בלבלב לאחר שהטיפול באמצעות FOLFIRINOX נכשל.